Framskyggnar slembirannsóknir og þýðing þeirra fyrir framþróun læknisfræðinnar

2.50
Hdl Handle:
http://hdl.handle.net/2336/319849
Title:
Framskyggnar slembirannsóknir og þýðing þeirra fyrir framþróun læknisfræðinnar
Authors:
Guðmundur Þorgeirsson
Citation:
Læknablaðið 2014,100 (4):226-33
Issue Date:
Apr-2014
Abstract:
Þótt hin framskyggna slembirannsókn eigi sér ekki langa sögu hefur hún lagt af mörkum nokkuð áreiðanlegt mat á virkni og öryggi fjölmargra lyfja sem hafa haft mikilvæg heilsufarsáhrif. Jafnframt hefur þessi rannsóknaraðferð gerbreytt hugsunarhætti í læknisfræði og skipulagi í heilbrigðisþjónustu. Hún situr efst í virðingarstiga þeirra rannsóknaraðferða sem þjóna heilbrigðisvísindum vegna þess að hún hvílir á traustum vísindalegum grunni, gefur upplýsingar um orsakasamband umfram aðrar aðferðir og tryggir betur að rannsóknarhópar séu sambærilegir. Sérstaða aðferðarinnar er ekki síst sú að tekist er á við sveigð (bias) á skipulegan hátt og með skýrum reglum þar sem slembunin, hið framskyggna rannsóknarsnið, og blindun þátttakenda og rannsakenda gegna mikilvægu hlutverki. Samt eru gildrur og vandamál við hvert fótmál. Hér er saga rannsóknaraðferðarinnar rakin og aðferðafræðilegum styrkleika og hlutverki í gagnreyndri læknisfræði gerð nokkur skil. Einnig eru takmarkanir og veikleikar og helstu gryfjur á vegi rannsakenda ræddar, sem og ný verkefni sem grillir í við sjónarrönd. Þegar fyrsta tölublað Læknablaðsins kom út í janúar 1915 þurfti enn að bíða þess í aldarþriðjung að fyrsta framskyggna slembirannsóknin yrði gerð. Í öðru tölublaðinu er meðal annars að finna eftirfarandi málsgrein: „Við nálega öllum sjúkdómum er til aragrúi af lyfjum. Lyfjafræðin og lyflækningarnar má segja að séu enn á bernskuskeiði. Við vitum í rauninni svo lítið með vissu. Einn mælir með þessu lyfi, annar með hinu. Við verðum í hvert skipti að fara eftir bestu vitund. Hver verður að mynda sér skoðun, bæði eftir eigin reynslu og reynslu annarra.”1 Síðan hefur mikið vatn til sjávar runnið og gagnreynd læknisfræðileg þekking byggð á traustum vísindalegum grunni hefur margfaldast að umfangi og þar vegur hlutdeild hinnar framskyggnu slembirannsóknar þungt. Segja má að eitt stærsta viðfangsefni lækna nú öld eftir að Læknablaðið hóf göngu sína sé að fylgjast með því gríðarlega magni af upplýsingum og rannsóknarniðurstöðum sem birtast og varða starfið beint. Áætlað hefur verið að um það bil tvær milljónir vísindagreina sem eiga heima í þekkingargrunni heilbrigðisþjónustunnar birtist á hverju ári og að niðurstöður 75 framskyggnra slembirannsókna og 11 kerfisbundinna yfirlitsrannsókna séu gefnar út á hverjum degi.2 Í vísindaheiminum er lítill ágreiningur um að rannsókn Medical Research Council í Bretlandi á meðferð lungnaberkla með streptómýsíni3 (mynd 1) sé fyrsta rannsóknin sem uppfylli öll skilmerki framskyggnrar slembirannsóknar, þótt hún eigi sér að sjálfsögðu undanfara eins og flest vísindaafrek mannsandans.4 Slembirannsókn á kíghóstabólusetningum hófst á undan berklarannsókninni en birtist þremur árum seinna.4 Berklarannsóknin hafði þá þegar haft mótandi áhrif á vísindalega hugsun í læknisfræði sem urðu síðar gríðarleg (mynd 2). Höfundarnir settu í fyrsta skipti fram hugmyndina um einstaklingsbundna slembun, það er að láta hendingu ráða í hvaða meðferðarhóp einstakir þátttakendur íhlutunarrannsóknar lentu. Þeir kynntu til sögunnar grundvallarhugmyndir sem hafa staðist tímans tönn, eins og upplýst samþykki, blindun og siðfræðileg rök fyrir slembun og notkun sýndarlyfs (placebo control). Loks birtu þeir niðurstöður sínar í einstaklega vel skrifaðri vísindagrein þar sem aðferð framskyggnrar slembirannsóknar var ítarlega sett fram og rökstudd.3 Efasemdamenn voru margir og sérstaklega þótti hugmyndin um samanburðarhóp sem fengi sýndarlyf ógnvekjandi.4 Aðferðin öðlaðist þó fljótt sterka stöðu innan læknisfræði og annarra heilbrigðisvísinda. Engu að síður er ólíklegt að nokkur höfundanna né lesendanna hafi séð fyrir hvílíkt reginafl í læknisfræðilegri þekkingarleit þessi rannsóknaraðferð yrði, né hvílíkri stöðu hún myndi ná í heilbrigðiskerfum flestra landa á nokkrum áratugum. En hver er þá staða framskyggnra slembirannsókna í dag? Í fyrsta lagi má segja að niðurstöður slíkra rannsókna séu einhvers konar hæstaréttardómur um tiltekin meðferðarúrræði og mörg dæmi eru um að slembirannsókn hafi hnekkt niðurstöðum annarra rannsóknaraðferða, til dæmis meinalífeðlisfræði, lýsandi faraldsfræði eða tilfellamiðaðra rannsókna.5 Í öðru lagi eru niðurstöður framskyggnra slembirannsókna forsenda nýskráningar lyfja, skráningar nýrra ábendinga fyrir lyfjameðferð og fjölmargra annarra íhlutana. Loks má segja, og ef til vill vegur það þyngst, að framskyggn slembirannsókn sé grundvöllur gagnreyndrar læknisfræði (evidence based medicine) og annarrar gagnreyndrar heilbrigðisþjónustu þótt aðrar aðferðir komi einnig við sögu5-7 eins og síðar verður rakið. Notagildi hennar hefur því aukist jafnt og þétt og nær nú til miklu fleiri sviða en í fyrstu þegar allt snerist um samanburð á lyfjum og lyfleysu eða samanburð á tveimur eða fleiri lyfjum. Skurðaðgerðir, geislameðferðir, sjúkraþjálfun, innanæðaaðgerðir með belg og stoðnetum, atferlismeðferðir, mataræði, bólusetningar, mat á aðferðum til sjúkdómsgreiningar og jafnvel forvarnaraðgerðir eins og handþvottur eru dæmi um íhlutanir sem jafnan eru settar undir gagnrýna prófun framskyggnra slembirannsókna.6,7 Svipaðar aðferðir hafa verið notaðar í félagsvísindum, meðal annars við mat á árangri hjálparstarfs í þróunarlöndum með því að mæla áhrif íhlutunar á fátækt, heilsu, næringarástand og menntun.8
Description:
Efst á síðunni er hægt að nálgast greinina í heild sinni með því að smella á hlekkinn
Additional Links:
http://laeknabladid.is
Rights:
openAccess

Full metadata record

DC FieldValue Language
dc.contributor.authorGuðmundur Þorgeirssonen
dc.date.accessioned2014-06-04T13:51:12Z-
dc.date.available2014-06-04T13:51:12Z-
dc.date.issued2014-04-
dc.date.submitted2014-
dc.identifier.citationLæknablaðið 2014,100 (4):226-33en
dc.identifier.urihttp://hdl.handle.net/2336/319849-
dc.descriptionEfst á síðunni er hægt að nálgast greinina í heild sinni með því að smella á hlekkinnen
dc.description.abstractÞótt hin framskyggna slembirannsókn eigi sér ekki langa sögu hefur hún lagt af mörkum nokkuð áreiðanlegt mat á virkni og öryggi fjölmargra lyfja sem hafa haft mikilvæg heilsufarsáhrif. Jafnframt hefur þessi rannsóknaraðferð gerbreytt hugsunarhætti í læknisfræði og skipulagi í heilbrigðisþjónustu. Hún situr efst í virðingarstiga þeirra rannsóknaraðferða sem þjóna heilbrigðisvísindum vegna þess að hún hvílir á traustum vísindalegum grunni, gefur upplýsingar um orsakasamband umfram aðrar aðferðir og tryggir betur að rannsóknarhópar séu sambærilegir. Sérstaða aðferðarinnar er ekki síst sú að tekist er á við sveigð (bias) á skipulegan hátt og með skýrum reglum þar sem slembunin, hið framskyggna rannsóknarsnið, og blindun þátttakenda og rannsakenda gegna mikilvægu hlutverki. Samt eru gildrur og vandamál við hvert fótmál. Hér er saga rannsóknaraðferðarinnar rakin og aðferðafræðilegum styrkleika og hlutverki í gagnreyndri læknisfræði gerð nokkur skil. Einnig eru takmarkanir og veikleikar og helstu gryfjur á vegi rannsakenda ræddar, sem og ný verkefni sem grillir í við sjónarrönd. Þegar fyrsta tölublað Læknablaðsins kom út í janúar 1915 þurfti enn að bíða þess í aldarþriðjung að fyrsta framskyggna slembirannsóknin yrði gerð. Í öðru tölublaðinu er meðal annars að finna eftirfarandi málsgrein: „Við nálega öllum sjúkdómum er til aragrúi af lyfjum. Lyfjafræðin og lyflækningarnar má segja að séu enn á bernskuskeiði. Við vitum í rauninni svo lítið með vissu. Einn mælir með þessu lyfi, annar með hinu. Við verðum í hvert skipti að fara eftir bestu vitund. Hver verður að mynda sér skoðun, bæði eftir eigin reynslu og reynslu annarra.”1 Síðan hefur mikið vatn til sjávar runnið og gagnreynd læknisfræðileg þekking byggð á traustum vísindalegum grunni hefur margfaldast að umfangi og þar vegur hlutdeild hinnar framskyggnu slembirannsóknar þungt. Segja má að eitt stærsta viðfangsefni lækna nú öld eftir að Læknablaðið hóf göngu sína sé að fylgjast með því gríðarlega magni af upplýsingum og rannsóknarniðurstöðum sem birtast og varða starfið beint. Áætlað hefur verið að um það bil tvær milljónir vísindagreina sem eiga heima í þekkingargrunni heilbrigðisþjónustunnar birtist á hverju ári og að niðurstöður 75 framskyggnra slembirannsókna og 11 kerfisbundinna yfirlitsrannsókna séu gefnar út á hverjum degi.2 Í vísindaheiminum er lítill ágreiningur um að rannsókn Medical Research Council í Bretlandi á meðferð lungnaberkla með streptómýsíni3 (mynd 1) sé fyrsta rannsóknin sem uppfylli öll skilmerki framskyggnrar slembirannsóknar, þótt hún eigi sér að sjálfsögðu undanfara eins og flest vísindaafrek mannsandans.4 Slembirannsókn á kíghóstabólusetningum hófst á undan berklarannsókninni en birtist þremur árum seinna.4 Berklarannsóknin hafði þá þegar haft mótandi áhrif á vísindalega hugsun í læknisfræði sem urðu síðar gríðarleg (mynd 2). Höfundarnir settu í fyrsta skipti fram hugmyndina um einstaklingsbundna slembun, það er að láta hendingu ráða í hvaða meðferðarhóp einstakir þátttakendur íhlutunarrannsóknar lentu. Þeir kynntu til sögunnar grundvallarhugmyndir sem hafa staðist tímans tönn, eins og upplýst samþykki, blindun og siðfræðileg rök fyrir slembun og notkun sýndarlyfs (placebo control). Loks birtu þeir niðurstöður sínar í einstaklega vel skrifaðri vísindagrein þar sem aðferð framskyggnrar slembirannsóknar var ítarlega sett fram og rökstudd.3 Efasemdamenn voru margir og sérstaklega þótti hugmyndin um samanburðarhóp sem fengi sýndarlyf ógnvekjandi.4 Aðferðin öðlaðist þó fljótt sterka stöðu innan læknisfræði og annarra heilbrigðisvísinda. Engu að síður er ólíklegt að nokkur höfundanna né lesendanna hafi séð fyrir hvílíkt reginafl í læknisfræðilegri þekkingarleit þessi rannsóknaraðferð yrði, né hvílíkri stöðu hún myndi ná í heilbrigðiskerfum flestra landa á nokkrum áratugum. En hver er þá staða framskyggnra slembirannsókna í dag? Í fyrsta lagi má segja að niðurstöður slíkra rannsókna séu einhvers konar hæstaréttardómur um tiltekin meðferðarúrræði og mörg dæmi eru um að slembirannsókn hafi hnekkt niðurstöðum annarra rannsóknaraðferða, til dæmis meinalífeðlisfræði, lýsandi faraldsfræði eða tilfellamiðaðra rannsókna.5 Í öðru lagi eru niðurstöður framskyggnra slembirannsókna forsenda nýskráningar lyfja, skráningar nýrra ábendinga fyrir lyfjameðferð og fjölmargra annarra íhlutana. Loks má segja, og ef til vill vegur það þyngst, að framskyggn slembirannsókn sé grundvöllur gagnreyndrar læknisfræði (evidence based medicine) og annarrar gagnreyndrar heilbrigðisþjónustu þótt aðrar aðferðir komi einnig við sögu5-7 eins og síðar verður rakið. Notagildi hennar hefur því aukist jafnt og þétt og nær nú til miklu fleiri sviða en í fyrstu þegar allt snerist um samanburð á lyfjum og lyfleysu eða samanburð á tveimur eða fleiri lyfjum. Skurðaðgerðir, geislameðferðir, sjúkraþjálfun, innanæðaaðgerðir með belg og stoðnetum, atferlismeðferðir, mataræði, bólusetningar, mat á aðferðum til sjúkdómsgreiningar og jafnvel forvarnaraðgerðir eins og handþvottur eru dæmi um íhlutanir sem jafnan eru settar undir gagnrýna prófun framskyggnra slembirannsókna.6,7 Svipaðar aðferðir hafa verið notaðar í félagsvísindum, meðal annars við mat á árangri hjálparstarfs í þróunarlöndum með því að mæla áhrif íhlutunar á fátækt, heilsu, næringarástand og menntun.8en
dc.language.isoisen
dc.publisherLæknafélag Íslands, Læknafélag Reykjavíkuren
dc.relation.urlhttp://laeknabladid.isen
dc.rightsopenAccessen
dc.subjectRannsókniren
dc.subjectAðferðafræðien
dc.subjectLæknisfræðien
dc.subjectVísindien
dc.subject.meshEvidence-Based Medicine/methods*en
dc.titleFramskyggnar slembirannsóknir og þýðing þeirra fyrir framþróun læknisfræðinnaris
dc.typeArticleen
dc.contributor.departmentLyflækningadeild Landspítalaen
dc.identifier.journalLæknablaðiðen
dc.rights.accessOpen Accessen
All Items in Hirsla are protected by copyright, with all rights reserved, unless otherwise indicated.